Gentherapie hilft gegen Taubheit

Rund 125 Millionen Menschen weltweit leiden an erblich bedingter Taubheit. Ein internationales Forscherteam hat nun eine Gentherapie dagegen entwickelt: Bei Mäusen war sie erfolgreich.

Gleich zwei Studien dazu sind am Montag erschienen, an der einen war Lukas Landegger beteiligt, der früher an der HNO-Universitätsklinik in Wien gewesen ist und jetzt in Boston forscht.

Erste Studie: Genfähre entdeckt, die funktioniert

Für Gentherapien braucht es sogenannte Genfähren: Das sind gutmütige Viren, die Kopien von Genen an die gewünschten Körperstellen bringen und schadhafte Gene ersetzen. Bis jetzt gab es für die Gehörschnecke (Cochlea) im Innenohr aber keine geeigneten Genfähren. Mit einer bestimmten, nicht krank machenden Art von Adenoviren haben Forscher nun eine gefunden.

In der ersten Studie, an der Landegger mitgearbeitet hat, waren die feinen Haarzellen in der Cochlea das Ziel. Die Haarzellen wandeln die von außen kommenden Schwingungen in elektrische Signale um und geben diese über den Hörnerv an das Gehirn weiter.

Die Forscher konnten bis zu 90 Prozent der Haarzellen mit dem Virus infizieren, sodass sie die neue Erbsubstanz - in diesem Fall noch ein Gen zur farblichen Markierung des Prozesses - in ihre DNA einbauten.

Zweite Studie: Mäuse hören wieder

In der zweiten Studie erprobte ein Team um Gwenaelle Geleoc von der Harvard Medical School die Technologie an Mäusen. Die Nager litten seit der Geburt an einer Variante des sogenannten Usher-Syndroms, einer beim Menschen seltenen Art von Taubheit.

Mäuse, die den entsprechenden Gendefekt aufweisen, sind taub und haben Gleichgewichtsstörungen, schreiben die Experten. Ein Monat nach der Geburt sei bereits ein Absterben der sensorischen Härchen im Innenohr zu sehen.

Die Forscher schleusten erkrankten Tieren per Genfähre gesunde Varianten des mutierten Usher-Gens ein. Resultat: Schon nach sechs Wochen zeigten die Mäuse zu einem hohen Anteil ein erstaunlich gutes Hörvermögen, das an jenes von gesunden Tieren heranreichte. Gleichzeitig normalisierte sich offenbar der Gleichgewichtssinn der Nager. Schließlich zeigte sich, dass die Therapie auch die Zahl und das Aussehen der Sinneshärchen im Innenohr weitgehend „reparierte“.

Wenn man die Technologie in die klinische Praxis an Menschen überführen könnte, „wäre das ein Durchbruch bei den Möglichkeiten zur Behandlung von genetisch bedingten Erkrankungen des Innenohres", hieß es in einer Aussendung.

science.ORF.at/APA

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