Kinderarzneimittelforschung bleibt schwierig
Wenn bei Kindern eine bisher nicht oder nur wenig erfolgreich behandelbare Erkrankung festgestellt wird, gilt eine frühzeitige Anwendung wirksamer Medikamente oft als besonders entscheidend für Lebensqualität und Überleben.
Um eine bessere Verfügbarkeit notwendiger Kindermedikamente zu ermöglichen, müssen die Präparate speziell an den Jüngsten geprüft werden. Es gilt, spezielle Auswirkungen auf den kindlichen Organismus festzustellen. Junge Patienten können - gerade bei seltenen Erkrankungen wie Zystische Fibrose (CF) oder Alpha-Mannosidose - oft nur bzw. als erstes via Studien Zugang zu den neuesten Behandlungsmöglichkeiten bekommen. Eine andere Chance auf rasche Heilung oder Symptomlinderung haben sie bis dato meist nicht.
Eine Teilnahme an derartigen Studienprogrammen kann allerdings oft mit viel Bürokratie für alle Beteiligten verbunden sein. OKIDS sorgt durch Vernetzung, Beratung und tatkräftiger administrativer Unterstützung für „einen frühen Zugang zu dringend benötigen neuen und speziell für Kinder geprüften Arzneimittelklassen in einem qualitätsgesicherten Umfeld mit hoher Expertise“, so Geschäftsführerin Ruth Ladenstein von der St. Anna Kinderkrebsforschung.
„Sportliche“ Bilanz
Sie zeigte sich überzeugt von der „sportlichen“ Bilanz der Initiative: Mehr als 100 Machbarkeitsanfragen und 170 Kinderarzneimittelstudien in 35 pädiatrischen Erkrankungen könne die heimische Organisation vorweisen, 54 Studien hat sie initiiert. Ein erster eigener Kongress im November 2017 lockte mehr als 100 Spezialisten. Aktuell stehen in Österreich fünf Standorte zur Verfügung, die als nationales Netzwerk im europäischen Umfeld fungieren.
Hauptziele des von Pharmawirtschaft und Sozialversicherung geförderten Projekts bleibt die Förderung neuer klinischer Studiendesigns und quantitativer Methoden zur Entwicklung neuer kindgerechter Arzneimittel im gesamten Erkrankungsspektrum und Unterstützung bei deren Vorbereitung, Durchführung und Auswertung. Allerdings liegt ein Fokus auf den besonders seltenen Krankheiten, bei denen gerade für die Jüngsten bis dato keine befriedigenden Arzneimittel angeboten werden konnten.
science.ORF.at/APA