USA: Immun-Gentherapie gegen Leukämie

Erstmals steht eine auf der genetischen Veränderung von Immunzellen junger Patienten basierende Krebstherapie vor der Zulassung. In den USA sprach sich ein Fachgremium der Arzneimittelbehörde FDA dafür aus.

Das Ergebnis der einstimmig positiven Empfehlung des Onkologie-Experten-Gremiums der FDA wurde von der Pharmafirma Novartis in einer Aussendung verbreitet. Bei der Therapie handelt es sich eigentlich nicht um ein Medikament, sondern um ein potenziell zukunftsweisendes Verfahren für die immunologische Krebstherapie insgesamt.

Für Drei- bis 25-Jährige

Die Methode („Tisagenlecleucel“ - Bericht der FDA) ist eine Zelltherapie von Patienten mit B-Zell-Leukämie. Dabei werden aus dem Blut T-Lymphozyten gewonnen, eingefroren und in eine Produktionslabor verschickt. Dort werden die T-Zellen genetisch verändert, vermehrt und den Patienten per Infusion verabreicht. Im Körper steuern die für die jeweilige Krebserkrankung „scharf“ gemachten T-Zellen die bösartigen Zellen an und beseitigen sie.

Das Expertengremium der FDA sprach sich für eine Zulassung dieser Behandlungsform für Kinder ab drei Jahren bis hin zu Erwachsenen von 25 Jahren mit akuter B-Zell-Leukämie aus. Die Vorausbedingungen: Die Betroffenen müssen Rückfälle nach etablierten Therapien (Chemotherapie, Bestrahlung etc.) erlitten oder nicht auf diese Behandlungsformen angesprochen haben.

Vorsicht ist angebracht

Die Basis für die Empfehlung waren die von Novartis eingereichten Ergebnisse mit der T-Zelltherapie bei 63 Patienten, die zwischen April 2015 und August 2016 behandelt worden waren. Dabei gab es ein Verschwinden der Erkrankung (Remission) bei 82,5 Prozent (52 Patienten). Elf der 63 Behandelten starben.

Diese Erstergebnisse wurden von Experten als geradezu sensationell bezeichnet. Mittlerweile ist aber Vorsicht angebracht. Laut „New York Times“ gab es bis November 2016 bei elf der zunächst erfolgreich Behandelten Rückfälle. 29 Probanden befanden sich weiterhin in Remission. Elf weitere Probanden erhielten zusätzlich andere Therapien bzw. unterzogen sich einer Stammzelltransplantation. Über die Langzeitfolgen der Behandlung ist auch noch zu wenig bekannt.

science.ORF.at/APA

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