Genschere schneidet nun noch besser
RNA (Ribonukleinsäure) gilt als die „kleine Schwester“ der DNA (Desoxyribonukleinsäure). Anders als bei der bisher verwendeten Technik wird mit der neuen Methode nicht direkt ins Erbgut eingegriffen, sondern es werden die „falschen“ Genbuchstaben in die „richtigen“ umgewandelt und somit die gewünschten Proteine hergestellt. Viel mehr Erbkrankheiten als bisher könnten damit gezielt bekämpft werden.
Gewünschte Proteine herstellen
Feng Zhang vom Broad Institut des MIT, einer der führenden Köpfe bei der Entwicklung von CRISPR/Cas9, ist nun auch einer der Hauptautoren von zwei Studien, die zeitgleich in den beiden renommierten Fachzeitschriften “Nature“ und “Science“ erschienen sind.
Einzelne Gene auszuschalten, habe mit CRISPR bereits sehr gut funktioniert, sagt Zhang in einer Aussendung. „Verloren gegangene Eiweißfunktionen wieder herzustellen, ist aber eine viel größere Herausforderung.“ Mit der neuen „REPAIR“ getauften Technik sei das viel einfacher. Die Abkürzung steht für “RNA Editing for Programmable A to I Replacement”.
Soll frei verfügbar werden
Damit könne man direkt auf die „Buchstaben“ der RNA - die Gen-Basen - zugreifen und etwaige krankmachende Mutationen rückgängig machen – ohne das Erbgut zu verfälschen. Mit dem „Basen-Editor“ lassen sich potenziell viel mehr Erbkrankheiten bekämpfen als mit der bisherigen Methode: nämlich all jene, die nur auf der Mutation einer einzelnen Base beruhen.
Den therapeutischen Nutzen untersuchten die Forscher unter anderem an der Fanconi-Anämie, einer seltenen Erbkrankheit. Es gelang ihnen nach Eigenaussagen, die entsprechenden Mutationen bei menschlichen Zellen im Labor zu korrigieren. Die Erfolgsrate lag im Schnitt zwischen 20 und 40 Prozent. Viel Arbeit liege noch vor ihnen, betonen die Forscher, sie sehen aber großes Potenzial der neuen Methode und wollen diese für die akademische Welt auch frei verfügbar machen.
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