Erste Therapieerfolge mit der „Genschere“
Eine 20-jährige Patientin sei mit Hilfe der „Genschere“ CRISPR/Cas9 therapiert worden und weise seit neun Monaten „normale Blutwerte“ auf, teilte das Universitätsklinikum Regensburg mit.
„Für Patienten, denen keine kurative Alternative angeboten werden kann, würde diese Therapieform die Heilung von einer schrecklichen Krankheit bedeuten“, sagte Selim Corbacioglu, Leiter der Abteilung für Pädiatrische Hämatologie, Onkologie und Stammzelltransplantation am Universitätsklinikum Regensburg.
Wieder normale Blutwerte
Patienten und Patientinnen, die an einer an Beta-Thalassämie leiden, können bisher nur durch Stammzelltransplantation geheilt werden - wenn sich ein passender Spender findet. Findet sich kein Spender oder ist eine Transplantation aufgrund diverser Risikofaktoren nicht durchführbar, sind Betroffene auf regelmäßige Bluttransfusionen angewiesen, mit all ihren potentiell lebensverkürzenden Nebenwirkungen.
Die Patientin am Universitätsklinikum Regensburg bekam im Schnitt 16 Mal pro Jahr Transfusionen. Vor neun Monaten wurden ihre Blutstammzellen durch das CRISPR/Cas9-Verfahren genetisch verändert, bis heute ist sie transfusionsfrei und weist aktuell normale Blutwerte auf.
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„Positiv zu bewerten ist, dass gezeigt wird, dass es prinzipiell mit dem Crispr/Cas9-Verfahren funktioniert“, sagte Holger Cario von der Kinder-Hämatologie und -Onkologie am Universitätsklinikum Ulm. Der Erfolg sei jedoch stark davon abhängig, wie viel Hämoglobin gebildet wird und ob dieses ausreichend ist.
Erfolg auch bei Sichelzellenkrankheit
Ähnlich wie bei der Beta-Thalassämie ist auch bei der Sichelzellenkrankheit die Hämoglobinbildung genetisch bedingt gestört – und auch hier wurde die „Genschere“ vor Kurzem erfolgreich eingesetzt. Wie die Firma “Crispr Therapeutics“ am Dienstag mitteilte, seien die Blutwerte einer Patientin vier Monate nach Therapiebeginn auch in diesem Fall normal. Die Firma wurde von Emmanuelle Charpentier gegründet, einer der Erfinderinnen der CRISPR-Technik.
science.ORF.at/dpa