Erste Gentherapie mit „Genschere“

Mit „Genscheren“ das Erbgut von Patienten schneiden und damit Krankheiten kurieren: Was bisher nur Utopie war, haben US-Mediziner nun erstmals im Körper eines 44-jährigen Mannes ausprobiert.

Der Patient leidet unter der seltenen Stoffwechselerkrankung Morbus Hunter. Ihm fehlt ein Gen, das ein Enzym zum Verarbeiten bestimmter Kohlenhydrate herstellt. Diese sammeln sich deshalb in den Zellen an und verursachen vielfache Schäden.

Drei Monate warten bis zum Resultat

Der schwerkranke Brian Madeux erhielt am Montag im Rahmen einer Studie nun eine Infusion, wie das UCSF Benioff Children’s Hospital in Oakland berichtete: Unschädlich gemachte Viren darin transportierten die Bauanleitungen sowohl für die Genscheren als auch für das fehlende Gen. In der Leber des Patienten sollen die Zellen diese Bauanleitungen umsetzen und sowohl die Scheren als auch das fehlenden Gen herstellen. Läuft alles nach Plan, wird das Gen in das Erbgut eingebaut und das bisher fehlende Enzym gebildet.

„Wir sind sehr stolz, bei dieser wegweisenden Studie mitzumachen“, sagte der behandelnde Arzt Paul Harmatz. Patient Madeux ist hoffnungsvoll: „Ich habe jede Sekunde des Tages Schmerzen. Ich dachte, ich würde nicht länger als bis Anfang 20 leben.“ Etwa nach drei Monaten werden Tests zeigen, ob die Therapie angeschlagen hat.

Weitere klinische Studien

„Genscheren“ machen in der Medizin zurzeit als Mittel gegen Erbkrankheiten große Hoffnung. Am bekanntesten ist die Methode „CRISPR/Cas9“. Bei der aktuellen Studie wurde aber eine andere, ältere Technik verwendet: Zinkfingernukleasen. Wie CRISPR wirken diese als molekulare Scheren, die bestimmte Teile der DNA anvisieren und schneiden.

Es würde schon reichen, wenn ein Prozent der Leberzellen erfolgreich korrigiert würden, um die Krankheit zu behandeln, sagt Paul Harmatz, der behandelnde Arzt vom Spital in Oakland. Ein Erfolg würde der „Genscheren“-Methode einen großen Auftrieb geben. Gentherapien an Menschen wurden schon zuvor immer wieder angewendet. Dabei wurde das Erbgut von Zellen allerdings im Labor verändert und dann den Patienten wieder eingesetzt.

Die Methode mit den Zinkfingernukleasen stammt von der US-Firma Sangamo Therapeutics. Sie arbeitet nach Eigenangaben damit auch an klinischen Studien zur Bluterkrankheit und einer Stoffwechselerkrankung.

science.ORF.at/dpa/AP

Mehr zu dem Thema: