Menschen, die mit einer genetischen Erkrankung geboren wurden, die einen extrem hohen Spiegel des „bösen“ LDL-Cholesterins verursacht („homozygote familiäre Hypercholesterinämie“), können davon profitieren. Das berichtete ein Team um den Kardiologen Andrew Bellinger von der Biotechfirma Verve Therapeutics am Wochenende beim Treffen der American Heart Association in Philadelphia.
Noch nie zuvor
Die Forscher und Forscherinnen präsentierten vorläufige Ergebnisse einer Studie mit zehn Patienten und Patientinnen, die unter schweren Herzerkrankungen litten. Sie hatten andere Cholesterinsenker genommen, die aber nicht den gewünschten Erfolg zeigten. Deshalb nahmen sie freiwillig an den Experimenten teil, die zuvor noch nie an Menschen durchgeführt worden waren.
Dabei nutzte die Fachleute eine Variante der „Genschere CRISPR“ (Base-Editing), mit der Erbgut sehr präzise verändert werden kann. Sie verabreichten den Patienten und Patientinnen eine Infusion mit Nanopartikeln, die eine Art molekulare Fabrik enthalten. Diese Fabrik veränderte ein einzelnes Gen in der Leber, wo das Cholesterin hergestellt wird. Konkret ging es um das Gen PCSK9, das den „bösen“ LDL-Cholesterinspiegel erhöht. Ziel war es, dieses Gen zu blockieren.
Offene Fragen
Die Patientinnen und Patienten erhielten unterschiedlich hohe Dosen der Nanopartikeln verabreicht, dementsprechend unterschiedlich fielen auch die Resultate aus. Bei jenen mit den höchsten Mengen sank der LDL-Spiegel um 39 bis 55 Prozent.
Die Nebenwirkungen seien generell mild bis moderat gewesen, heißt es in einer Aussendung von Verve Therapeutics. Allerdings erlitt einer der Patienten nach der Behandlung einen Herzinfarkt. Studien mit mehr Patientinnen und Patienten seien nötig, um zu klären, ob der Ansatz sicher und wirksam ist.